Πρόσφατα, η Rein Therapeutics (αναφέρεται ως "Rein", κωδικός μετοχής NASDAQ: RNTX), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία, ανακοίνωσε ότι έχει εξουσιοδοτηθεί από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) να ξεκινήσει κλινικές δοκιμές φάσης 2 "RENEW" του βασικού υποψηφίου φαρμάκου LTI-03 για τη θεραπεία της ιδιοπαθούς πνευμονικής ίνωσης (IPF).
Αυτή η εξουσιοδότηση καλύπτει κέντρα κλινικών δοκιμών στη Γερμανία και την Πολωνία, τα οποία θα γίνουν βασικοί ευρωπαϊκοί ιστότοποι για αυτήν την παγκόσμια έρευνα. Προηγουμένως, ο Rein είχε λάβει ρυθμιστική έγκριση από τη Ρυθμιστική Αρχή Φαρμάκων και Ιατρικών Προϊόντων (MHRA) στο Ηνωμένο Βασίλειο.
Η δοκιμή RENEW είναι μια τυχαιοποιημένη, διπλά-τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο-μελέτη φάσης 2, που στοχεύει στην αξιολόγηση της ασφάλειας, της ανεκτικότητας και της αποτελεσματικότητας του LT1-03 σε ασθενείς με IPF. Η μελέτη σχεδιάζει να εγγράψει έως και 120 ασθενείς σε όλο τον κόσμο, με δύο ομάδες δόσεων και διάρκεια θεραπείας 24 εβδομάδων.
Τα βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία περιλαμβάνουν αλλαγές στην πνευμονική λειτουργία (αναγκαστική ζωτική ικανότητα, FVC) και αξιολόγηση με βάση την απεικόνιση της εξέλιξης της ίνωσης. Το LT1-03 είναι ένα πεπτιδικό φάρμακο που προέρχεται από την caveolin-1, το οποίο έχει σχεδιαστεί για να έχει διπλή δράση: μπορεί να αναστείλει την ίνωση και να υποστηρίξει την αναγέννηση υγιούς πνευμονικού ιστού προστατεύοντας τα κυψελιδικά προγονικά κύτταρα, τα οποία είναι ζωτικής σημασίας για την αποκατάσταση των πνευμόνων.
Σχετικά με τη Rein Therapeutics
Η Rein Therapeutics είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία στο κλινικό στάδιο, που εστιάζει στην ανάπτυξη «πρώτων στο είδος της» καινοτόμων θεραπειών για την αντιμετώπιση σημαντικών ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών σε σπάνιες πνευμονικές παθήσεις και ενδείξεις ίνωσης.
Η Johnson&Johnson σχεδιάζει να αποκτήσει τον Protagonist
Πρόσφατα, σύμφωνα με δημοσιεύματα ξένων μέσων ενημέρωσης, η Johnson&Johnson βρίσκεται σε συζητήσεις για την απόκτηση του συνεργάτη ανοσοθεραπείας Protagonist Therapeutics (NASDAQ: PTGX) για ένα εκτιμώμενο ποσό συναλλαγής άνω των 28,5 δισεκατομμυρίων γιουάν (περίπου 4 δισεκατομμύρια δολάρια ΗΠΑ). Το βασικό πλεονέκτημα πίσω από αυτήν την απόκτηση είναι η icotrokinra, ένας από του στόματος αναστολέας κυκλικού πεπτιδίου IL-23 που πρόκειται να αλλάξει το τοπίο θεραπείας της ψωρίασης.
Οι δύο εταιρείες συνεργάζονται επί του παρόντος για την ανάπτυξη ενός από του στόματος κυκλικού πεπτιδίου L-23 αναστολέα icotrokinra για τη θεραπεία παθήσεων του ανοσοποιητικού όπως η ψωρίαση κατά πλάκας και η ελκώδης κολίτιδα. Η Johnson&Johnson έχει αποκλειστική εμπορική άδεια για αυτό το προϊόν. Το ανοσολογικό φάρμακο Ste lara της Johnson&Johnson έχασε πρόσφατα την αποκλειστικότητά του με δίπλωμα ευρεσιτεχνίας στις Ηνωμένες Πολιτείες και η εταιρεία υπέβαλε νέα αίτηση φαρμάκου στον FDA τον Ιούλιο ζητώντας έγκριση για το icotrokinra για τη θεραπεία της ψωρίασης κατά πλάκας. Εάν ολοκληρωθεί αυτή η συναλλαγή, θα βοηθήσει την Johnson&Johnson να εδραιώσει τη σειρά προϊόντων της, καθώς το βαρέων βαρών ανοσοθεραπευτικό φάρμακο Stelara αντιμετωπίζει τον ανταγωνισμό από γενόσημα φάρμακα χαμηλής τιμής.
Το φάρμακο πέτυχε επιτυχία σε δύο δοκιμές φάσης 3 της ψωρίασης κατά πλάκας στα τέλη του περασμένου έτους. Ο διευθύνων σύμβουλος της Johnson&Johnson, J0aquin Duato, δήλωσε σε συνέδριο επενδυτών τον Σεπτέμβριο του 2024 ότι εάν εγκριθεί, το έργο θα είχε σημαντικό αντίκτυπο στην αγορά.
Η Johnson&Johnson και η Protagonist επιδιώκουν να την επεκτείνουν σε αρκετές άλλες ανοσολογικές και φλεγμονώδεις ασθένειες. Νωρίτερα φέτος, ανακοίνωσαν την επιτυχία του icotrokinra σε μια δοκιμή φάσης 2b για την ελκώδη κολίτιδα. Επιπλέον, το Protagonist ανακοίνωσε την Πέμπτη ότι ξεκίνησε μια μελέτη φάσης 3 με στόχο το UC και μια μελέτη φάσης 2/3 με στόχο τη νόσο του Crohn.
Το Icotrokinra είναι ένα στοχευμένο από του στόματος πεπτίδιο που αναστέλλει επιλεκτικά τον υποδοχέα IL-23 (1L-23R). Η IL-23 παίζει κρίσιμο ρόλο στην ενεργοποίηση των παθογόνων Τ κυττάρων της μέτριας έως σοβαρής ψωρίασης κατά πλάκας και είναι η βάση για τη φλεγμονώδη απόκριση που προκαλείται από την IL-23 στην ψωρίαση και άλλες δερματικές παθήσεις, τους ρευματισμούς και τις γαστρεντερικές ασθένειες. 1η κοτροκίνη μπορεί να συνδεθεί με την υψηλότερη εκλεκτικότητα και την εκλεκτικότητα 23R Μεταβίβαση σηματοδότησης L-23 σε ανθρώπινα Τ κύτταρα.
Το πεπτίδιο ASC35 αγωνιστή διπλού στόχου GLP-1R/GIPR από την Geli Pharmaceutical έχει εισέλθει στο στάδιο κλινικής ανάπτυξης
Στις 13 Οκτωβρίου 2025, η Geli Pharmaceutical Co., Ltd. (κωδικός του Χρηματιστηρίου του Χονγκ Κονγκ: 1672, συντομογραφία ως "Geli") ανακοίνωσε ότι επέλεξε το ASC35, ένα δυνητικό καλύτερο στην κατηγορία υποδοχέα μηνιαίας υποδόριας ένεσης GLP-1 (GLP-1R)/GIP υποδοχέα ανάπτυξης φαρμάκου duagonal (GIP). Η Geli αναμένεται να υποβάλει αίτηση για κλινική δοκιμή (IND) του ASC35 για τη θεραπεία της παχυσαρκίας στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) το δεύτερο τρίμηνο του 2026.
Το ASC35 είναι ένα πεπτίδιο αγωνιστή διπλού στόχου GLP-1R και GIPR που αναπτύχθηκε ανεξάρτητα χρησιμοποιώντας τις τεχνολογίες Ανακάλυψης φαρμάκων που βασίζεται στη δομή με υποβοήθηση τεχνητής νοημοσύνης (AISBDD) και πλατφόρμα ανάπτυξης φαρμάκων Ultra Long Acting (ULAP). Πειράματα in vitro έδειξαν ότι το ASC35 παρουσιάζει περίπου τέσσερις φορές ισχυρότερη διεγερτική δραστηριότητα προς το GLP-1R και το GIPR από την τιλμποπτίνη. Σε σύγκριση με τη χορήγηση τιλτροτίδης μία φορά την εβδομάδα, το ASC35, το οποίο έχει σχεδιαστεί και βελτιστοποιηθεί, επιτυγχάνει μεγαλύτερη εμφανή ημιζωή (υπολογιζόμενο ως τον χρόνο που απαιτείται για τη μείωση της συγκέντρωσης του φαρμάκου στο αίμα στο 50% της Cmax) και υψηλότερη βιοδιαθεσιμότητα ανά χιλιοστόγραμμο πεπτιδίου, υποστηρίζοντας έτσι την υποδόρια χορήγηση μία φορά το μήνα με όγκο 1 χιλιοστό ημερησίως.
Αυτά τα βελτιστοποιημένα χαρακτηριστικά το καθιστούν πιο οικονομικό-από την παραγωγή μεγάλης- κλίμακας
Το ASC35 αναπτύσσεται ως ένα μόνο φάρμακο και θεραπεία συνδυασμού για τη θεραπεία καρδιακών μεταβολικών παθήσεων, συμπεριλαμβανομένης της παχυσαρκίας, του διαβήτη και της στεατοηπατίτιδας που σχετίζεται με τη μεταβολική δυσλειτουργία (MASH). Η Golly σχεδιάζει να συνδυάσει τον αγωνιστή διπλού στόχου GLP1R/GIPR ASC35 με τον αγωνιστή υποδοχέα αμυλίνης ASC36 που χορηγείται υποδόρια μία φορά το μήνα για τη θεραπεία της παχυσαρκίας και του διαβήτη. Η Geli σχεδιάζει επίσης να συνδυάσει το ASC35 με μηνιαία υποδόρια χορήγηση αγωνιστή του θυρεοειδικού υποδοχέα Β (THR) ASC47 για τη θεραπεία διαφόρων μεταβολικών ασθενειών όπως η παχυσαρκία και η στεατοηπατίτιδα που σχετίζεται με μεταβολική δυσλειτουργία.
